Bevor ein neues Medikament zugelassen wird, durchläuft es mehrere Phasen klinischer Prüfung. In Phase I erhalten meist wenige gesunde Freiwillige den Wirkstoff; geprüft werden vor allem die Verträglichkeit und das Verhalten des Stoffs im Körper. In Phase II wird der Wirkstoff erstmals bei einer kleineren Zahl von Kranken eingesetzt, um eine wirksame Dosis zu finden. In Phase III vergleicht man ihn bei mehreren hundert bis tausend Kranken mit einer Standardtherapie oder mit einem Placebo, einem Scheinmedikament ohne Wirkstoff. Nach der Zulassung beobachtet man in Phase IV seltene Nebenwirkungen, die erst auffallen, wenn sehr viele Personen behandelt werden. Damit ein Vergleich aussagekräftig ist, werden die Teilnehmenden per Zufall den Gruppen zugeteilt (Randomisierung). So verteilen sich bekannte und unbekannte Einflussgrössen wie Alter oder Begleiterkrankungen gleichmässig auf die Gruppen. Wissen weder die Teilnehmenden noch die behandelnden Ärztinnen und Ärzte, wer welches Präparat erhält, spricht man von einer Doppelblindstudie. Sie verhindert, dass Erwartungen die Beurteilung der Wirkung verzerren. Auch ein Placebo kann Beschwerden lindern, weil die Erwartung einer Wirkung den Verlauf beeinflusst; diesen Placeboeffekt erfasst die Placebogruppe mit. Als wirksam gilt ein Medikament nur, wenn die Verumgruppe, also die Gruppe mit dem echten Wirkstoff, deutlich besser abschneidet als die Kontrollgruppe.
